Rischio di agranulocitosi fatale e disturbi neurologici
Il deferiprone (Ferriprox) è un chelante del ferro attivo per via orale indicato nel trattamento dell'accumulo di ferro nei tessuti (siderosi) nei pazienti con talassemia maggiore, in alternativa alla deferoxamina (Desferal) quando questa è controindicata o non tollerata. Un effetto avverso potenzialmente fatale, idiosincrasico e non dose dipendente associato al trattamento con deferiprone è l'agranulocitosi (conta dei neutrofili < 0,5x109/l), con un'incidenza attesa, in base ai risultati degli studi clinici, di 0,5 casi ogni 100 pazienti per anno di trattamento.
In base ai dati di sorveglianza postmarketing, dal 1999 (anno di prima commercializzazione di deferiprone) a oggi sono stati segnalati 46 casi di agranulocitosi di cui 9 fatali. Da un'analisi dettagliata delle segnalazioni, è emerso che in tutti i casi che hanno portato a morte il paziente non erano state rispettate le raccomandazioni previste nelle avvertenze del prodotto: mancato monitoraggio settimanale della conta dei globuli bianchi, sospensione tardiva del trattamento (da 2 a 7 giorni dopo la comparsa dei sintomi) nei pazienti in cui veniva riscontrata neutropenia o agranulocitosi.
Sono, inoltre, stati segnalati 2 casi di disturbi neurologici (nistagmo, disturbi del movimento, atassia, distonia, rallentamento psicomotorio) in bambini trattati cronicamente con dosaggi di farmaco pari a 2,5 volte la dose massima raccomandata (100 mg/kg/die). In entrambi i casi la sintomatologia è scomparsa con la sospensione del trattamento.
L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), in accordo con la ditta produttrice, sta provvedendo a divulgare unaNota Informativa Importante rivolta ai medici al fine di assicurare un corretto utilizzo del farmaco.
