Lo Stato tutela la salute pubblica avocando a sé ogni competenza in tema di medicinali, dalla produzione e immissione in commercio, sottoposte entrambe a specifica autorizzazione, al regime di fornitura, con previsione dell'obbligo o meno della ricetta medica, al monitoraggio delle reazioni avverse, tramite la rete di farmacovigilanza, fino ai provvedimenti di revoca o di ritiro dal mercato.
Governa quindi, attraverso azioni preventive ed interventi repressivi, tutte le attività del settore.
In questo processo, il provvedimento di autorizzazione e immissione in commercio di un medicinale nel territorio nazionale (Decreto di A.I.C. o di "registrazione") rappresenta lo strumento tramite il quale il Ministero della salute ne assicura la qualità, la sicurezza e l'efficacia terapeutica per le specifiche indicazioni contenute nell'istanza di registrazione, a sostegno delle quali la Ditta produttrice ha condotto specifici studi.
Fissando gli ambiti e i limiti per l'utilizzo di un medicinale, non come atto meramente amministrativo, ma perché conclusione di una attenta valutazione scientifica, il decreto di registrazione costituisce per il medico il riferimento certo che ne legittima l'attività di prescrizione.
L'osservanza nell'atto prescrittivo delle indicazioni terapeutiche autorizzate è stato più volte ribadito nel corso degli anni e trova un più recente e forte richiamo nell' art. 3 della Legge n. 94 del 08.04.1998 di conversione del D.L. del 17.02.1998, più noto come "Decreto di Bella".
Lo stesso decreto peraltro, stabilendo modalità e criteri precisi, regolamenta la possibilità per il medico di prescrivere farmaci anche per indicazioni o vie di somministrazione non registrate: in singoli casi, in assenza documentabile di alternative di cura, in presenza di letteratura scientifica accreditata che ne sostenga il razionale di utilizzo. Purché ciò avvenga sotto la diretta responsabilità del prescrittore, che ha il preciso obbligo di informare il paziente. L'informazione, che deve essere chiara, completa e comprensibile, consiste nel rendere consapevole il soggetto della mancata valutazione, da parte del Ministero della salute, dei requisiti di qualità, sicurezza ed efficacia del medicinale impiegato in quella determinata patologia. Rimane per il medico l'impegno di accertarsi che l'informazione sia stata compresa dal paziente nelle sue declinazioni (eventuali alternative, possibili rischi associati alla terapia ecc.) e di acquisirne il consenso scritto.
Con tale previsione il decreto ha inteso tener conto dell'esistenza di farmaci efficaci per indicazioni terapeutiche non approvate per ragioni diverse (le più comuni sono il protrarsi dei tempi di registrazione o il mancato interesse delle ditte farmaceutiche).
Dal momento che l'ammissione dei medicinali alla concedibilità a carico del Servizio sanitario nazionale per una determinata indicazione terapeutica non può prescindere dall'averne attestato ufficialmente sicurezza ed efficacia di impiego, ne deriva che la prescrizione effettuata per indicazioni, o vie di somministrazione, non autorizzate non possa essere posta a carico del Servizio sanitario nazionale.
Sarà ulteriore compito del medico pertanto informare il paziente che il costo della terapia sarà a suo carico.
Rappresenta invece un'eccezione alla regola descritta la possibilità, introdotta con la Legge 23.12.1996, n. 648, di prescrivere ed erogare a carico del Servizio Sanitario Nazionale medicinali inseriti in un apposito elenco predisposto ed aggiornato periodicamente dalla CUF che comprende:
· medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata in Italia;
· medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata all'estero;
· medicinali sottoposti a sperimentazione clinica a conclusione di studi clinici di fase seconda;
Il medico, grazie a questa normativa, può quindi disporre di un certo numero di medicinali, non inclusi nel Prontuario nazionale, concedibili per le indicazioni terapeutiche individuate dall'ente regolatorio, sulla base della documentazione disponibile, nei singoli provvedimenti di approvazione (l'elenco è disponibile sul sito del Ministero www.ministerosalute/it Medicinali e vigilanza > Leggi e documenti > Medicinali a carico del SSN L. 648).
Nella prescrizione il medico deve attenersi strettamente ai criteri di impiego indicati nei singoli provvedimenti e ai criteri più generali previsti dalla normativa, che sono:
- Acquisizione del Consenso informato scritto del paziente, redatto in duplice copia, dal quale risulti che il paziente stesso è consapevole degli aspetti relativi alla mancata valutazione del medicinale da parte del Ministero della Salute ai fini dell'autorizzazione all'immissione in commercio, sotto il profilo della qualità, della sicurezza e dell'efficacia. Una copia, debitamente redatta e firmata, rimane allegata alla documentazione clinica del paziente, l'altra viene consegnata al paziente stesso o, se del caso, al suo rappresentante legalmente valido.
- Prescrizione dei medicinali, su Piano terapeutico, limitata alle strutture specializzate ospedaliere od universitarie o agli istituti di ricovero e cura a carattere scientifico che provvedono alla fornitura diretta e gratuita del medicinale.
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Lo scopo della normativa è quello di non privare particolari categorie di ammalati della possibilità di sperimentare farmaci non ancora approvati in Italia o per i quali esistono dati di efficacia non ancora sufficienti, nella previsione di una loro commercializzazione o di un ampliamento delle indicazioni terapeutiche registrate (di norma per patologie che hanno una bassa prevalenza es.: epoetina alfa e beta per le sindromi mielodisplastiche; gemtuzumab ozogamicin per la leucemia mieloide acuta, CD33 positiva, in prima recidiva, dopo terapia convenzionale; interferone alfa ricombinante per la trombocitemia essenziale; levocarnitina per le acidurie organiche; octreotide per la diarrea secretoria refrattaria e le fistole pancreatiche).
Perché questo avvenga si rende necessario sottoporre tali farmaci ad un attento monitoraggio che consenta di raccogliere un numero di dati sufficienti a sostegno o meno della efficacia del trattamento. La conclusione positiva delle osservazioni consente l'estensione delle indicazioni terapeutiche di utilizzo e la relativa concedibilità.
I medicinali dell'elenco sono monitorati mediante l'istituzione, da parte delle strutture prescrittici, di appositi Registri dei pazienti in trattamento, nel rispetto delle indicazioni riportate nei singoli provvedimenti di inserimento. La struttura prescrittrice (U.O.) trimestralmente trasmetterà alla CUF (ed alla APSS-Servizio farmaceutico), utizzando apposito modulo, una relazione contenente: - età e sesso;
- data di inizio del trattamento
- decorso clinico secondo i parametri individuati nel provvedimento
- eventi avversi
- data e causa dell'eventuale interruzione del trattamento
- data dell'eventuale conclusione del P.T.
Per quanto riguarda l'inclusione nell'elenco di nuovi medicinali, da sottoporre alla valutazione della CUF (ora Agenzia del farmaco), possono inoltrare la richiesta enti come le associazioni di malati, le società scientifiche, le aziende sanitarie e altri organismi sanitari pubblici e privati, corredandola di idonea documentazione riportante, tra l'altro, tipo e gravità della patologia da trattare; mancanza di valide alternative terapeutiche; numero di soggetti interessati al trattamento; follow-up; completamento di studi clinici di fase 1 e 2.
Questa normativa può rappresentare un'opportunità di cura per categorie di malati prive di alternativa; i dati disponibili, tuttavia, sembrano indicare che venga poco applicata. E' anche possibile che l'impiego di tali medicinali per le patologie previste dalla L. 648 si effettui comunque, ma che sia omessa la loro registrazione e l'inoltro dei dati al Ministero. A questo proposito occorre evidenziare che la mancata-reiterata ricezione dei dati di utilizzo da parte del Ministero può avere come conseguenza l'eliminazione dall'elenco del farmaco necessario, lasciando il paziente orfano di terapia.
Elisabetta De Bastiani
Farmacista, Servizio Farmaceutico
Azienda Provinciale per i Servizi Sanitari di Trento |
Data di redazione 11/2004 |